Informace portálu Gate2Biotech

Genový editor CRISPR-Cas9 je zázrak dnešní doby. Jeho používání je ale stále omezováno nedostatkem metod pro jeho bezpečnou a účinnou dopravu do buňky, kde má zasáhnout.

Výzkumný tým japonské Kumamoto University nedávno vyvinul vysoce flexibilní nosič pro zmíněný genový editor, který je založený na amino-polyrotaxanu (PRX). Tento nosič se váže k neobvyklé struktuře Cas9 RNP a zároveň tento výkonný modul editoru chrání před agresivním prostředím uvnitř buňky.

Přímý transport komplexů Cas9–sgRNA, čili Cas9 ribonukleoproteinů (RNP) do jádra cílové buňky je považován za nejvíce bezpečný postup pro editování genomu živé buňky.

Problém je v tom, že Cas9 RNP velmi špatně prochází do buňky a proto potřebuje speciální nosič, tedy molekulu, která dostane genový editor přes první zásadní překážku, buněčnou membránu, před vstupem do buněčného jádra. Takový nosič se musí navázat na molekulu Cas9 RNP, dopravit ji do buňky, zabránit její degradaci vnitrobuněčnými endozomy a nakonec ji uvolnit, aniž by došlo ke změně její struktury nebo dokonce funkce.

Japonský tým vytvořil programovatelný amino-polyrotaxanový nosič, který by mohl zařídit vysoce efektivní a praktické editování genomu. Již dříve se objevily polyrotaxanové nosiče léků založených na nukleových kyselinách a proteinech. Toto je první případ použití polyrotaxanového nosiče pro genový editor CRISPR-Cas9.

Autor: RNDr. Stanislav Mihulka, Ph.D.

Více informací naleznete zde: Novel supramolecular CRISPR–Cas9 carrier enables more efficient genome editing (phys.org)

Zdroj: Gate2Biotech